Sirnaomics sviluppa un veicolo di docking per peptidi (PDoV(TM)) progettato per una piattaforma di erogazione GalNAc avanzata per nuove terapie siRNA

May 16, 2023

Notizie fornite da

16 agosto 2022, 2:12 ET

Condividi questo articolo

Un sistema di somministrazione proprietario GalNAc con fuga dell'endosoma potenziata e doppio targeting

GAITHERSBURG, Maryland e SUZHOU, Cina, 16 agosto 2022 /PRNewswire/ -- Sirnaomics Ltd. (la "Società" o "Sirnaomics", codice azionario: 2257.HK), un'azienda biofarmaceutica leader nella scoperta e nello sviluppo dell'RNAi terapeutico, ha annunciato oggi che la Società ha sviluppato un Peptide Docking Vehicle (PDoV™) per realizzare una piattaforma GalNAc potenziata da peptidi per la somministrazione di farmaci siRNA.

La piattaforma GalNAc di Sirnaomics si avvale di un design PDoV™ che sfrutta piccoli peptidi selezionati che non solo possiedono una proprietà di fuga endosomiale attiva, ma forniscono anche due siti di legame per la coniugazione di inibitori a doppio siRNA. Nelle colture cellulari e nei modelli animali, la piattaforma PDoV-GalNAc ha accelerato l'abbattimento del gene mirato più rapidamente rispetto al solo GalNAc, il che è attribuito alla rapida fuga endosomiale consentita dal PDoV. In tali studi, il massimo abbattimento del gene bersaglio si è verificato nella prima settimana con PDoV-GalNAc rispetto alla terza settimana con il solo GalNAc.

La tecnologia di somministrazione PDoV-GalNAc può essere efficacemente adattata per una terapia siRNA a doppio target con diversi siRNA, prendendo di mira due regioni dello stesso mRNA o diversi mRNA (di due bersagli farmacologici). Il costrutto siRNA PDoV-GalNAc a doppio bersaglio ha dimostrato la capacità di aumentare l'efficienza del knockdown del gene mirato da 10 a 15 volte in vitro rispetto a un singolo costrutto siRNA. Diversi nuovi candidati farmaci siRNA sono attualmente in fase di sviluppo utilizzando questa tecnologia, tra cui STP135G, che prende di mira il gene PCSK9 espresso dagli epatociti per l'ipercolesterolemia, STP145G, che prende di mira l'mRNA virale per il virus dell'epatite B, e STP165G, che prende di mira l'angiotensinogeno espresso dagli epatociti per l'ipertensione. .

"Sirnaomics ha investito molto nella piattaforma GalNAc perché racchiude un design unico e una tecnologia innovativa rispetto ad altre piattaforme attualmente utilizzate per lo sviluppo clinico", ha affermato il Dott. Patrick Lu, fondatore, presidente del consiglio di amministrazione, direttore esecutivo, presidente e amministratore delegato di Sirnaomica. "Sulla base dei nostri candidati farmaci siRNA PDoV-GalNAc e GalAhead™ che stanno entrando nei test clinici, Sirnaomics è ben posizionata per sviluppare nuovi trattamenti per le malattie correlate agli epatociti epatici. Le nostre tecnologie di somministrazione GalNAc e nanoparticelle polipeptidiche (PNP) forniscono un solide basi per soddisfare le ampie esigenze insoddisfatte dei pazienti."

"I nostri dati in vitro e in vivo hanno dimostrato il valore del nostro progetto PDoV nell'affrontare la sfida di migliorare la fuga endosomiale per i trattamenti sviluppati con GalNAcdelivery", ha affermato il dottor David Evans, direttore esecutivo e direttore scientifico di Sirnaomics. "La piattaforma di somministrazione PDoV-GalNAc non solo migliora i benefici delle terapie con siRNA singolo, ma migliora anche l'efficacia terapeutica dei candidati farmaci siRNA a doppio bersaglio. Il team scientifico di Sirnaomics continuerà a far avanzare le nostre nuove terapie RNAi con lo sviluppo di tali farmaci all'avanguardia tecnologia."

A proposito di Sirnaomics

Sirnaomics è un'azienda biofarmaceutica terapeutica dell'RNA con prodotti candidati in fase preclinica e clinica che si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di farmaci innovativi per indicazioni con esigenze mediche e grandi opportunità di mercato. Sirnaomics è la prima azienda di terapie a RNA in fase clinica ad avere una forte presenza sia in Cina che negli Stati Uniti, e anche la prima azienda a ottenere risultati clinici positivi di Fase IIa in oncologia per una terapia a RNAi per il suo prodotto principale, STP705. Scopri di più su www.sirnaomics.com.

CONTATTO: David M. Evans, PhD Direttore esecutivo e Direttore scientifico, Sirnaomics E-mail: [e-mail protetta]

Relazioni con gli investitori: Nigel Yip Direttore finanziario, Cina, Sirnaomics E-mail: [e-mail protetta]

Contatto per i media statunitensi: Alexis Feinberg Tel: +1 203 939 2225 E-mail: [e-mail protetta]